那么，一种新药从获得“孤儿药”资格认定，到真正上市造福罕见病患者要多久？

　　蔡磊在回答中写道，大部分获得“孤儿药”资格认定的药物还处于早期研发阶段，需要继续完成临床前开发，I期、Ⅱ期和Ⅲ期临床试验，以验证药物的安全性、有效性和剂量。

　　从获得FDA“孤儿药”资格认定到药物上市通常需要7-10年，具体取决于临床试验进展和监管审批流程。

　　在中国，药物从临床试验到上市时间可因加速通道而缩短，如突破性治疗药物程序、优先审评审批和附条件批准上市。罕见病创新药可通过优先审评，将审批时间缩短至130个工作日，若临床早期数据表明疗效，还可申请附条件上市，极大提升患者可及性。在理想情况下，从“孤儿药”认定到上市的时间可缩短至3-5年。

　　为何要推动“孤儿药”研发？

　　有人担心，“孤儿药”面向小众患者群体，商业价值不突出，企业会有动力研发吗？

　　事实上，这背后有相应的政策激励，包括市场独占权、费用豁免和税收减免以及研发风险分摊等。

　　市场独占权：获批上市后，“孤儿药”可享有7年的市场独占期，避免竞争产品进入市场。

　　费用豁免和税收减免：“孤儿药”开发企业可免除新药申请费用，临床研究费用也可享受25%的税收抵扣。

　　研发风险分摊：“孤儿药”的高定价策略和政府支持让企业能够在商业上实现可持续发展，从而将更多资源投入罕见病治疗领域。