此外，对朊病毒疾病的基因治疗也在进行。朊病毒疾病是一种致命的神经退行性疾病，目前尚无有效治疗方法。而名为ION-717的临床试验，旨在评估其在朊病毒疾病患者中的安全性、耐受性和药代动力学。