全球首个让心脏“长”出新细胞的人体临床试验启动
2026-06-03 09:30 中国科学报微信公众号
全球首个!让心脏“长”出新细胞的人体临床试验启动
科学家正在开发一种全新的心脏再生基因疗法,为治疗心力衰竭这一常见病带来了希望。
全球首个旨在培育新生心肌细胞的临床试验已经启动,同时多家企业还在研发至少4种用于心脏病的再生基因疗法。英国爱丁堡大学的Andrew Baker评价道:“这是首批走向临床的人体心脏再生研究,这个领域令人满怀期待。”
不过兴奋之余,科学家也保持谨慎态度。美国斯坦福大学的Sean Wu指出,哺乳动物心脏的自我修复能力很差,“实现心脏再生一向困难重重”。部分科研人员质疑,现有临床试验的数据并不能证明心肌细胞真的通过分裂完成再生。然而美国弗吉尼亚大学的Antonio Abbate认为,开发这类基因疗法难度极大,但“我们必须坚持研究,相信终有一天会取得成功”。
心力衰竭指心脏无法泵出足够血液来满足身体需求,如今这种病在一些国家变得越来越普遍,以美国为例,预计未来15年患病率将上升50%。目前市面上的药物仅能缓解症状,无法根除疾病。
2007年,首个针对心力衰竭的基因疗法临床试验启动,但它并未着眼于心脏再生,而是致力于增强心肌细胞的收缩能力。如今,科研人员的目标不仅是优化心肌细胞功能,还要诱导细胞增殖,希望通过增加心肌数量恢复心脏活力。
第一个进入临床试验的再生疗法借助病毒将RNA片段送入心肌细胞。这类RNA可结合SAV1基因,后者表达的蛋白质能够抑制细胞分裂。二者结合后能大幅阻止SAV1基因的表达,解除对心肌细胞增殖的抑制。







