科学家从未停止对盲人复明的追求。2017年，美国批准了全球首个用于治疗遗传性眼病的基因药物——Luxturna。这款药物的出现，被认为是眼科基因治疗领域的重要突破，也首次让“用药复明”的梦想变成现实。

　　不过，于涛认为，Luxturna的适用人群其实限于极少数特定基因发生双等位突变而视网膜细胞仍具备基本功能的患者。何况，Luxturna单眼治疗价格达42.5万美元。

　　于是，GA001显示了其价值。“GA001是一种广谱性的药物，并不针对具体的基因突变，而是针对晚期视网膜色素变性等原因导致的盲症。”于涛介绍。

　　实际上，GA001所用到的新型光敏蛋白，并非一开始就为治疗盲病而“打造”。诞生之际，它仅被视为新型光遗传学工具，也用于操控细胞活性。正是在拓展光遗传学工具使用范围的过程中，罗敏敏团队发现，光敏蛋白原来还有望为视力丧失的患者带来福音。

　　不止“看见”图片

　　当GA001药物成功应用于临床治疗后，将有更多的失明人群从黑暗中走出，看见光亮，看见世界模糊的轮廓。但研究团队想做的还有更多。

　　比如，药物还能不能更便宜一些？于涛谈到，药物成本的确定需要一个系统性的核算过程，定价涉及因素更多。目前，该药物开发尚未全部完成，相关核算难以定论。“我们有信心通过科学的研发降本增效，通过合理的定价结合社会福利体系，使得患者有药可医，有能力就医。”