日前，中美瑞康宣布其和蔡磊携手推进的第二款针对渐冻症（ALS）的小核酸药物RAG-21迎来新突破，成功获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的“孤儿药”资格。

　　“孤儿药”是什么？以渐冻症为代表的罕见病患者有救了吗？

　　对此，中新社国是直通车在知乎上邀请到蔡磊及其团队，请他们以一名渐冻症抗争者的角度，分享这款“孤儿药”的研发相关经历。

　　什么是“孤儿药”？

　　所谓“孤儿药”，是指针对罕见病开发的药物，一种药物可能只有很小一群人能用到。由于罕见病总体发病率低，所以药物需求量小，也就无法量产化。平均每年一亿美元的新药研发成本，导致其费用很高且市场上很难寻觅。

　　然而，社会对“孤儿药”的总需求实际上并不少。目前全球有5000-6000种罕见病，约占人类全部疾病的10%，其中，仅有不到1%的罕见病存在有效治疗方法。此外，多数罕见病是慢性严重性疾病，一个人得病，往往就是一个家庭、一辈子的事。

　　“从这个角度来看，‘孤儿药’的研发和应用不仅是一种医疗突破，更体现了重要的社会意义，即对生命的平等尊重与关注。”蔡磊说。

　　据蔡磊介绍，具体到本次获得“孤儿药”资格认定（ODD）的小核酸药物RAG-21，在科学层面上为渐冻症研究开辟了新途径。通过RNA干扰机制，这种新药能够靶向沉默致病基因，从根本上解决毒性蛋白的累积问题，为渐冻症的精准医学和个性化治疗提供了新思路。

　　从“孤儿药”到新药上市有多远？