“干细胞本身就具有异质性，其在不同个体中的有效性较难把握。”王小宁说，“种子”很好，但如果转入的机体环境不适合其发挥效果，也可能难以产生疗效。

　　针对一系列新问题，国家相关部门开展了一系列研究，并将其转化为研发指引以及有针对性的指导原则，帮助企业提高研发质效。例如，药品审评中心2024年1月12日发布的《间充质干细胞防治移植物抗宿主病临床试验技术指导原则》等，成为推进我国药品监管科学化、法治化、现代化的重要组成。

　　应当开展干细胞生物学表征深入研究

　　“光从名字上看，很容易对‘通用型干细胞’产生误解，认为它什么病都能治。事实上，通用型指的是干细胞供体不受限，能够提供给不同的受体患者使用。”王小宁提醒，公众应该了解干细胞的异质性。值得一提的是，细胞治疗的有效性预判仍是制约细胞治疗行业发展的问题之一。

　　“干细胞治疗是细胞治疗的一大类，其他已经上市的细胞治疗产品，如CAR-T细胞治疗等也都面临疗效‘因人而异’的问题。”王小宁说，正因为如此，国际药企多会采用无效不收费或费用减半的方式来进行服务。

　　“出现这一问题，归根结底是基础研究对细胞治疗的作用机理阐释还不够透彻。”在王小宁看来，化学药品对哪些适应症有效，可以根据分子基团判断，对干细胞药品，也应该可以根据干细胞细化的细胞学特征进行预判。

　　王小宁建议，当前单细胞组学技术已经发展起来，应开展干细胞生物学表征的深入研究，找到干细胞标记物与治疗有效性之间的对应关系。