58岁的后天失明患者黄女士，又一次在阳光下看见女儿眨动的眼睛，模模糊糊望见孙子的脸。这距离她做完眼部手术，并没有多久。

　　说是手术，其实只是打了一针。这种在临床医学中显示威力的基因疗法，为失明患者推开光明的窗，是人类迈向医疗新时代的一大步。

　　微光可及

　　人类的视网膜就像一台精密相机，感光细胞负责捕捉光线，神经节细胞像“翻译官”一样把光信号转化成电信号传给大脑。但罹患视网膜色素变性这类疾病的患者，感光细胞会逐渐“罢工”，导致失明。

　　不过，患者感光细胞坏了，神经节细胞和大脑的“电路”依然完好，如果能给神经节细胞换上一节新“电池”，代替坏掉的感光细胞接收光信号，视力丧失的问题其实不是无法解决。

　　2022年，北京脑科学与类脑研究所罗敏敏团队发现一种新型的光敏蛋白，正好可以充当这样的“电池”。

　　此后3年，研究人员用比头发丝细几千倍的纳米级基因载体——好比微型“快递车”——把制造光敏蛋白的基因指令送入视网膜的神经节细胞。有了指令，这些细胞开始自行生产光敏蛋白，代替坏掉的感光细胞接收光线，再将画面传递给大脑，实现视觉重建。黄女士注射的GA001，就是这样起效的。

　　2024年，9位因视网膜色素变性而失明的患者参与了这项临床试验。整个治疗过程并不复杂：医生用细针把药水注射到患者眼球玻璃体腔内，全程不到半小时，不需要开刀或植入设备。

　　“至今，9名受试者都有不同程度的视觉恢复。”负责成果临床转化的健达九州(北京)生物科技有限公司副总经理于涛介绍，患者已能自己吃饭、走路。

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