·Rentosertib的实践经验展现了AI在药物研发领域的变革潜力，为更高效创新的研发手段提供了价值参考。

蒋立冬 派生万物AI 图

　　新药研发常常需要花费大量资金与时间。人工智能（AI）能够对海量化合物分子进行筛选，对药物机制进行模拟，辅助设计临床试验……这些曾被认为能够大大缩短研发时间、减少成本。然而迄今为止，全球尚无一款由AI主导研发的药物问世，数个宣称是“AI药物”的项目还停留在一期临床试验的阶段。

　　2025年6月3日，一款用以治疗特发性肺纤维化（IPF）的小分子药物Rentosertib（ISM001-055）在《自然·医学》（Nature Medicine）上公布了IIa期临床试验数据，作者是来自中国医学科学院北京协和医院以及AI制药公司英矽智能（Insilico）的研究人员。这些数据初步验证了该药物分子的安全性和有效性，成为目前全世界进展最快的AI药物。

　　特发性肺纤维化是一种慢性、进行性肺纤维化疾病，以肺功能进行性、不可逆性下降为特征，影响全球约500万人，中位生存期仅为3至4年，目前市面上的药物主要用于减缓疾病进展，但无法停止或者逆转疾病。

　　“这仍是一种极具挑战性的疾病，存在显著未满足的临床需求。”中国医学科学院北京协和医院主任医师 、本次临床试验中国牵头研究者徐作军教授表示。