“干细胞成为药品前，需开展临床前及临床、生产工艺等方面研究。首款干细胞治疗药品的上市，意味着我国在这方面已趋完善，法规体系也逐步建立。”1月4日，国家干细胞重大研发专项专家组副组长、解放军总医院老年医学研究所原所长王小宁告诉科技日报记者，此前，干细胞治疗技术（非血液领域）是按药品审批，还是按医疗技术备案，一直是业内热议的话题。此次上市意味着按药品获批之路已经走通。

　　1月2日，国家药监局通过优先审评审批程序，附条件批准我国首款干细胞治疗药品艾米迈托赛注射液上市，用于治疗14岁以上消化道受累为主的激素治疗失败的急性移植物抗宿主病。

　　需要更好把握干细胞的“不确定性”

　　因具有多能性，干细胞一直被认为具有修复和替代机体受损细胞和组织的能力。

　　“和药品不同，干细胞是‘活’的。”王小宁表示，由于其“活”的特性，导致适用于药物的一系列指标体系需要重建。

　　“药品获批需要毒理评价、有效性评价等一套完整的评价数据，而如何对干细胞开展毒理评价、安全性评价、药效学评价等，是干细胞治疗发展起来之后，需要攻克的科学问题。”王小宁介绍，例如化学药物，大分子药物的临床剂量，用法都是基于其在人体内的半衰期。细胞药物，包括干细胞药物，进入人体后不仅不衰减，还可能增殖，在每个个体内的生长衰退曲线难以一概而论，是细胞药物应用的最大挑战。

　　王小宁形象地将干细胞治疗与患者机体环境比喻为“种子”与“土壤”的关系。