除了儿童用药保障增强以外，短缺药可及性也明显提升。2024年，国家药监局批准短缺药品117件（21个品种），近五年累计批准226件，覆盖循环、神经等12个领域。

　　在突破性治疗药物程序方面，国家药监局2024年共收到337件申请，同意纳入91件（84项适应症），同比增加30%。自2020年《药品注册管理办法》实施以来，累计纳入突破性治疗药物程序294件（246项适应症），排名前三的分别是抗肿瘤药物、神经系统疾病药物和抗感染药物。

　　药品审评创新高 抗肿瘤药研发领跑

　　2024年，我国药品审评效率与质量显著提升。国家药监局全年审结各类药品注册申请18259件，同比增长16.2%，创历史新高。我国创新药研发活力迸发，抗肿瘤药物领跑化学药和生物制品。据介绍，审结量再创新高，是我国生物医药产业飞速发展的有力见证。高质量的新药好药被批准上市，不仅为我国患者提供更多更优的临床用药选择，也标志着我国在全球医药版图中牢牢站稳脚跟，为全球患者提供更多中国解决方案。

　　2024年，抗肿瘤新药临床试验申请和许可上市申请，在化学药和生物制品中，均居首位，甚至占据半壁江山。

　　国家药监局药品审评中心化药临床一部副部长耿莹表示，2024年批准的临床试验申请中，抗肿瘤药的占比是最高，其中化学药品是达到41%以上，生物制品达到55%以上。2024年全年，批准上市的创新药数量上抗肿瘤药也最高，化学药和生物制品都达到了36%以上。