另一方面，全球首款用于治疗杜氏肌营养不良症的糖皮质激素——地夫可特至今未在国内正式获批，为了满足国内患者的用药需求，自去年2月起，该药物只能通过“临时进口”途径进入中国，并在北京协和医院等医疗机构定点使用。

　　不过，去年12月，CDE（国家药品监督管理局药品审评中心）批准了国内首款专门用于治疗杜氏肌营养不良症的药物——伐莫洛龙。资料显示，伐莫洛龙是一种糖皮质激素类药物，同时也具有对盐皮质激素受体的拮抗作用，具备双重作用机制，其原研厂商为瑞士Santhera制药公司。

　　2023年10月和2023年12月，该药物先后在美国、欧盟获批，在美国获批的适应证是用于治疗2岁及以上的杜氏肌营养不良症患者，在欧盟获批的适用患者年龄则是4岁及以上。2022年1月，曙方医药从Santhera制药公司引进该药物，该药物在中国的获批适应证为治疗4岁及以上的杜氏肌营养不良症患者。

　　今年8月，伐莫洛龙口服混悬液通过了基本目录形式审查，有望参与今年的国家医保谈判。

　　全球仅一款基因治疗药物获批

　　已有国产同类药物获批临床

　　近年来，CGT（细胞与基因治疗）作为生物医药领域的重要方向，也逐渐成为DMD新药研发的热点。

　　戴毅教授告诉《每日经济新闻》记者，在DMD领域，广义的基因治疗包括外显子跳跃药物，目前全球已有多款药物获批上市，这类药物主要在基因转录过程中发挥调节作用，并不会改变患者的基因组；而狭义的基因治疗，则特指基因替代或基因编辑疗法，目前全球仅一款相关药物获批上市，即Sarepta和罗氏共同开发的Elevidys。