2023年6月，美国FDA（美国食品药品监督管理局）通过加速审批途径，批准Elevidys用于4~5岁可行走的DMD患者；2024年6月，该药物的适用人群年龄扩展至4岁以上，覆盖约80%的DMD患者。

　　由于定价高达320万美元/针（约合人民币2300万元/针），Elevidys曾刷新全球最贵药物纪录，目前仍是史上第二贵的基因治疗产品。不过，该药物此前因涉及患者死亡事件，陷入了不小的争议。

　　戴毅教授表示，无论是狭义还是广义的基因治疗，其与激素药物的核心区别在于更侧重于疾病上游的病因，即在基因缺陷层面进行修正。从原理上看，基因治疗药物似乎更具备“治本”潜力，但全球获批的多款外显子跳跃药物，临床效果并不理想，不能简单理解成“基因治疗药物一定优于激素药物”。

　　记者注意到，今年4月，信念医药的BBM-D101注射液获批国内临床试验申请（IND），目前处于临床研究阶段。该药物与Elevidys都属于重组腺相关病毒（rAAV）基因治疗药物，其目标是通过单次静脉输注实现“一次给药、长期有效”的治疗效果。9月5日，由戴毅教授主持的该药物注册类临床研究（CTR20252461）已完成首例受试者给药。

　　（每日经济新闻）