一治疗系统性红斑狼疮细胞疗法获批临床,成本或降至十万元以下
2024-11-11 08:39 澎湃新闻
自身免疫性疾病是一组异质性疾病,共同的疾病基础是免疫耐受受损。B细胞在自身免疫性疾病的发生中扮演关键角色,功能失调的B细胞会产生针对人体自身组织的抗体,导致疾病发展。CAR-T细胞疗法通过改造患者的T细胞,使其识别并攻击人体内异常的B细胞而发挥作用。目前国内外已有不少团队尝试将CAR-T疗法应用于自身免疫性疾病,用于治疗系统性红斑狼疮、特发性炎性肌病、系统性硬化症以及重症肌无力等自身免疫性疾病。
安全性更佳,成本更低
CAR-T细胞疗法即“嵌合抗原受体T细胞免疫疗法”,分为自体CAR-T细胞疗法和异体CAR-T细胞疗法。目前研发进度较快、数量较多的是自体CAR-T细胞疗法,其使用方式为:研究人员从患者身上提取发挥免疫功能的T细胞,在实验室中进行编辑,使其产生称为嵌合抗原受体(CAR)的蛋白质,当CAR-T细胞被回输给患者时,它们会寻找并摧毁特定的目标。邦耀生物的BRL-203也是自体CAR-T细胞疗法。
异体CAR-T细胞疗法也被称为现货通用型CAR-T细胞疗法。使用方式为:从健康捐献者体内分离提取T细胞,通过基因编辑或非基因编辑改造和体外扩增后,最后像小分子及抗体等“现货型”药品一样,可输入多位患者体内的疗法。邦耀生物也有治疗自身免疫性疾病的通用型CAR-T细胞疗法在研,其管线代号为BRL-303的产品的IIT研究(investigator initiated trial,研究者发起的临床研究)成果于2024年7月和10月接连登上知名期刊《细胞》(Cell)和《自然》(Nature)。