一治疗系统性红斑狼疮细胞疗法获批临床,成本或降至十万元以下
2024-11-11 08:39 澎湃新闻
疗效方面,此前的非病毒定点整合PD1-CAR-T疗法BRL-201治疗复发或难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤(r/r NHL)的临床研究结果显示,患者客观缓解率(ORR)高达100%,完全缓解率(CR)达到85.7%,患者长期获益显著高于现有同类病毒CAR-T产品。截至2024年2月10日,中位总生存(mOS)达到39个月,中位无进展生存期(mPFS)达到了20个月。邦耀生物新闻稿称,这是迄今为止全球CAR-T细胞治疗难治复发淋巴瘤中高缓解率和低毒副反应的最好临床结果。单细胞测序结果表明,BRL-201细胞产品中存在高比例的记忆性T细胞且具有更强的抗肿瘤免疫功能,回输后的CAR-T细胞具有长期存续的能力。郑彪告诉澎湃科技,BRL-203实际上是在BRL-201基础上做的适应证拓展,鉴于BRL-201出色的临床有效性,可以相信BRL-203在自身免疫性疾病的治疗中也将展示长期效益。
CAR-T细胞疗法在治疗复发难治自身免疫疾病的疗效的长期持续性受到学术界和产业界关注。2021年8月,德国埃尔朗根-纽伦堡大学的研究人员在《新英格兰医学杂志》(NEJM)发表论文,对一名患有严重系统性红斑狼疮的20岁女性患者进行了CAR-T细胞治疗,该疗法让她的病情很快得到缓解,且没有明显副作用。这是世界上首次使用CAR-T细胞疗法来治疗系统性红斑狼疮。此后,该团队使用CAR-T细胞疗法成功治疗了数十名包括系统性红斑狼疮在内的多种自身免疫病患者。