最近，陆续有PNH病人来咨询这款新药，让王教授印象深刻的是一位73岁的阿姨，诊断该病大概半年，日常用激素，定期输血，就是在等这款药入医保。

　　“对医生和患者来说，药物选择多是好事。”王小钦教授工作30多年，研究PNH疾病就有20多年，治疗经验相当丰富。国内的PNH患者慕名前来华山血液科就诊或要求参加临床试验。王教授介绍，目前华山血液科针对PNH的药物临床研究就有3项，将为更多患者带来希望。

　　保障小群体，也是民生大事

　　2018年国家医保局成立以来，已连续7年开展医保药品目录调整，脊髓性肌萎缩症（SMA）、戈谢病、重症肌无力等罕见病治疗用药相继被纳入目录。

新版国家医保药品目录新增了13种罕见病用药 来源/网络

　　最新被纳入医保的迈凡妥，是一款治疗梗阻性肥厚型心肌病的创新药物。2024年10月，中国科学院院士、中山医院心内科葛均波教授在上海开出迈凡妥的“首方”。该药于从2024年上半年获批到纳入医保，时间不足一年。

　　作为新上市的创新药，此前迈凡妥的价格不低。一名患者曾透露，一个月的治疗费用大概要七八千元。北京协和医院院长张抒扬教授表示：“玛伐凯泰纳入医保后，中国患者的长期治疗需求能够进一步得到满足，期待让获益患者能够持续获得创新药物，不因经济原因而放弃治疗。”