“我们希望通过努力，使更多罕见病‘病有所医，医有所药，药有所保’。”上海市卫生和健康发展研究中心主任金春林说。

　　“我国对罕见病患者的保障，近年来已有非常大的进步。随着两批罕见病目录的落地，罕见病的诊疗有了规范和路径。”金春林主任表示，一系列鼓励罕见病新药创新研发、加速审批上市、医保准入和临床使用的政策相继出台，为众多罕见病患者带来新的希望。但是我国还未建立起系统完善的罕见病用药保障机制，部分罕见病药物尤其是费用高昂的罕见病药物短时间内医保难以报销，患者依然面临用不起药的困境。

　　目前，世界范围内已知的罕见病大概有7000多种，对于“超罕见病”，顾名思义就是罕见病中的罕见病，人数就更少了。“诊断难、治疗难、保障难，是超罕患者面临的三大难题。”金春林说，由于对应的疾病患病人群相对较少，治疗药物存在临床亟需且往往不可替代，是名副其实的“救命药”，与之对应的研发和生产成本比较高，导致罕见病患者治疗的费用比较高昂，患者负担沉重。一些研发企业的报价无法匹配国家谈判预期，导致高值药无法纳入医保。

　　对于人数仅几百人的超罕见病患者，用药保障哪种形式最适宜，各地都在不断创新尝试。比方说浙江和江苏曾尝试过从大病保险基金中按每年每参保人2元的标准筹资，对4-5种罕见病用药进行保障。金春林建议，在国家政策允许的前提下，可以设立罕见病专项疾病基金，搭建起“多方共付”模式，也就是由政府主导、市场主体和社会慈善组织等参与的多渠道筹资机制。相信通过更多层次的保障体系、更多创新支付思路的出现，将更加有利于罕见病患者的保障。