新医保目录执行,哪些罕见病患者获益?
2025-01-06 16:08 新民晚报
在上市后药物的可及方面,患者面临药品获取及药物支付方面的挑战。为了破解这些难题,蔻德培养专家型患者,指的是具备极强专业知识,在意愿性、专业性、号召力和行动力上都有很强能力的患者群体,为群体提供地方性或专业性的服务。“一位河南的专家型患者,非常了解医保知识,他可以带着本地患者及家长一起推动当地医保政策的畅通落实。”
在儿童罕见病中,神经系统相关疾病占到了60%~74%。在复旦大学附属儿科医院,近年来神经系统的罕见病有了许多创新和突破。比如通过基因和小分子药物,对脊髓性肌肉萎缩症等展开靶向治疗;通过脐血干细胞或造血干细胞移植,对脑白质病进行干预。这些新的治疗方法和成功案例为整个罕见病群体带来了曙光。
采访中,业内人士坦言,基于各项考核,医院诊治罕见病患者是“不划算”的,医疗服务收入占比普遍不高,药占比普遍偏高,用药管理需求高,患者人又少,而且很多罕见病是多系统累及的,在医保DRG/DIP的支付标准下,容易成为亏损病例。所以,罕见病并非受到所有医院“待见”,药物落地的“最后一公里”无形中有了障碍。此外,从进入医保,到进入医院,再到进入患者家庭,各家医院仍需要一段时间,或长或短。“但是,一个社会的文明程度,既要保障‘多数人’的利益,也有关怀‘极少数人’的利益。希望未来医保能审视罕见病用药面临的其他问题,用多层次保障解决高值药的挑战。”该业内人士说。
新民晚报记者 左妍
【专家观点】呼吁关注“超罕见病”患者用药保障