面对庞大的患病人群，全球药企已在这场攻坚战中投入了数千亿美元。然而，阿尔茨海默病的新药研发就像在迷雾中苦苦寻找一把通向记忆之门的钥匙，虽然投入巨大，却鲜有人能真正打开那扇门。多项研究表明，这一领域的新药研发失败率超过90%，因此，也被业内形象地称为“研发黑洞”。

　　牛津大学医院国民保健服务基金会信托基金高级临床研究员伊万·科伊切夫告诉《中国新闻周刊》，尽管阿尔茨海默病领域已有多次尝试，但大部分临床试验最终以失败告终。造成这些失败的主要原因有两点：一是许多临床试验选择的是病变已严重的阿尔茨海默病患者，治疗效果受到极大限制;二是大多数药物基于单一病因研发，但痴呆症的病因复杂且多样。

　　“所有疾病中，阿尔茨海默病的新药研发是‘地狱级’挑战，甚至被业内形容为‘死亡事故’，因其失败率高达99.6%。”王莉表示，尽管许多公司迫切希望攻克这一医学难题，但能够最终取得成果的却屈指可数。原因在于，阿尔茨海默病的病因至今尚不完全清楚，使得药物研发靶点的选择充满不确定性。

　　不止一项研究提到，阿尔茨海默病药物的研发失败率高，与临床试验设计有关。在美国梅奥诊所医学院神经病学名誉教授理查德·卡塞利看来，过往患者筛选不精准，会导致非阿尔茨海默病患者误入试验，这直接影响了试验结果的准确性。如今，生物标志物的应用在这方面起到了关键作用。比如，与阿尔茨海默病相关的Aβ和Tau蛋白等物质的异常积累，能够作为早期诊断的信号，帮助医生和研究人员更准确地筛选患者。